Reposicionamiento de fármacos, una estrategia prometedora

Un grupo de investigadores de la Universidad de Murcia descubren que fármacos ya comercializados podrían tener un nuevo uso en el tratamiento de anemias congénitas.

Una nueva vía para tratar anemias congénitas

El grupo de investigación de Inmunidad, Inflamación y Cáncer de la Universidad de Murcia (UMU), junto al Instituto Murciano de Investigación Biosanitaria (IMIB) y al Ciberer, ha descubierto una nueva ruta molecular que controla la formación de las células sanguíneas. Este hallazgo tiene una gran relevancia clínica, ya que abre la puerta al empleo de fármacos ya comercializados con nuevos fines para tratar anemias congénitas.

El medicamento en concreto, el Nilotinib, se comercializa para tratar la leucemia mieloide crónica. Ahora, gracias a este estudio, se podría emplear para enfermedades raras como la anemia de Blackfan-Diamond (DBA), una patología que puede aparecer a los dos meses de vida y que se asocia a la falta de producción de glóbulos rojos.

Qué ha descubierto el equipo de la Universidad de Murcia

Los resultados acaban de ser publicados en la prestigiosa revista EMBO Molecular Medicine, y forman parte del trabajo realizado por Lola Rodríguez Ruiz y Juan Manuel Lozano Gil durante sus respectivas tesis doctorales, y dirigido por el catedrático de la UMU Victoriano Mulero Méndez.

Son muchas las enfermedades inflamatorias crónicas que suelen tener asociadas alteraciones sanguíneas, como puede ser la producción excesiva de glóbulos blancos, denominada neutrofilia, o una escasa producción de glóbulos rojos, es decir, la anemia. En estudios previos del grupo de investigación ya habían demostrado que un conjunto de moléculas conocido como inflamasoma se hiperactiva cuando existe esta inflamación crónica, promoviendo la aparición de ambas enfermedades, neutrofilia y la anemia. Este mecanismo está presente en distintos vertebrados como el pez cebra, empleado como modelo, y humanos, pero no en ratones.

El papel del inflamasoma NLRP1

En esta ocasión, han podido revelar cómo el inflamasoma denominado NLRP1 es el implicado en estas alteraciones sanguíneas. Además, “hemos descubierto el mecanismo por el que se activa y se regula en las células madre hematopoyéticas, que son las responsables de producir todas las células sanguíneas del organismo”, explica el catedrático de Biología Celular de la UMU Victoriano Mulero Méndez.

Por qué Nilotinib puede ser relevante

Ese mecanismo de activación es el que ha revelado una posible diana terapéutica a la que varios fármacos ya aprobados para su uso clínico son capaces de inhibir, revirtiendo la producción excesiva de glóbulos blancos y aumentando la de glóbulos rojos. “Dado que Nilotinib es un fármaco aprobado por la Agencia Europea del Medicamento resulta atractivo para su reutilización en el tratamiento de estas anemias hereditarias”, continúa el investigador de la UMU. De hecho la UMU, IMIB y Ciberer han solicitado la concesión de una patente europea y se trabaja desde las OTRIs de las instituciones implicadas en ser licenciada a una empresa farmacéutica.

Apoyo institucional y financiación

Este estudio ha sido financiado principalmente por la Fundación Séneca y también han contribuido la Agencia Estatal de Investigación, Ciberer-ISCIII, Consejería de Salud de la CARM, y Fundación Americana de DBA.